CRISPR И РЕДАКТИРОВАНИЕ ГЕНОМА: МОЖНО ЛИ СОЗДАТЬ ИДЕАЛЬНЫЙ ОРГАНИЗМ?

Введение

Одним из революционных открытий последних десятилетий стало появление технологии CRISPR/Cas9, который позволяет изменять последовательность ДНК с высокой точностью и редактировать геном.

Благодаря CRISPR ученые могут не только исправлять генетические дефекты, но и изменять свойства организмов, создавая генетически модифицированные растения, животных и, потенциально, людей. Это перед наукой фундаментальные вопросы: можно ли с помощью редактирования генома создать "идеальный" организм? Какими будут последствия вмешательства в эволюционные механизмы?

Механизм работы технологии CRISPR/Cas9

Система CRISPR/Cas9 - мощный инструмент редактирования генома, основанный на адаптивном иммунитете прокариот против бактериофагов. В естественных условиях бактерии используют CRISPR для распознавания и уничтожения чужеродных нуклеотидных последовательностей, встраивая фрагменты вирусной ДНК в свой геном. Эти фрагменты служат «генетической памятью», позволяющей бактериям эффективно распознавать и разрушать вирусную ДНК при повторном инфицировании. Ключевым компонентом системы является белок Cas9, который выполняет роль нуклеазы, разрезающей целевые участки ДНК.

Примеры использования CRISPR/Cas9 в медицине

• Серповидно-клеточная анемия и β-талассемия

В 2019 году врачи впервые использовали CRISPR для лечения пациентов с наследственными заболеваниями крови — серповидно-клеточной анемией и β-талассемией. Уже через несколько месяцев пациенты избавились от симптомов заболевания, что стало революционным шагом в генотерапии.

Но был и спорный случай в использовании данной технологии:

В 2018 году китайский ученый Хэ Цзянькуй впервые в истории отредактировал геном человеческих эмбрионов с использованием CRISPR/Cas9. В результате на свет появились близнецы Лулу и Нана, у которых был модифицирован ген CCR5, связанный с восприимчивостью к ВИЧ.

Понятие “идеального организма”

CRISPR/Cas9, позволяет исправлять мутации, повышать устойчивость к болезням и даже улучшать определенные физ. характеристики. Однако реальность оказывается сложнее, чем просто создание "совершенного" генома. Совершенный организм, неподверженный мутациям, фактически лишился бы адаптивности, что сделало бы его уязвимым к изменяющимся условиям окружающей среды. В природе нет "абсолютно успешных" видов — даже наиболее приспособленные организмы эволюционируют, а если перестают это делать, то вымирают. Признаки, выгодные в одной среде, могут стать недостатком в другой.

Заключение

Технология CRISPR/Cas9 уже сегодня позволяет целенаправленно изменять ДНК, корректировать наследственные заболевания и придавать организмам новые свойства. Однако создание "идеального организма" остается недостижимым по нескольким причинам.

Во-первых, идеальность относительна — характеристики, полезные в одной среде, могут оказаться вредными в другой. Во-вторых, биоэтические и технологические ограничения пока не позволяют безопасно и точно редактировать сложные организмы без риска побочных мутаций.

Поэтому, полностью идеальный организм невозможен, но CRISPR/Cas9 уже позволяет направленно улучшать генетические характеристики, что приближает нас к созданию организмов с заранее заданными свойствами.